סרזיים

תרופה המשמשת באופן פעיל לטיפול בחולים עם מחלת גושה מסוג 1 או סוג 3. היא משמשת לטיפול ארוך טווח באנזימים חלופי בחולים עם ובלי ביטויים נוירופתיים.

אינדיקציות סרזיים

בין התסמינים העיקריים של המחלה שעשויים להוות בסיס למרשם התרופה, יש להדגיש את הדברים הבאים:

1. אנמיה (למעט אנמיה של חוסר ברזל).
2. מחלות עצמות (למעט מחלות המלוות במחסור בוויטמין D).
3. טרומבוציטופניה.
4. ספלנומגליה או הפטומגליה.

טופס שחרור

המוצר זמין בצורת ליופיליזט, שניתן להשתמש בו להכנת שתי תמיסות לעירוי (200 ו-400 יחידות). ניתן לרכוש את התרופה בבקבוקונים קטנים של 20 מ"ל בבית המרקחת. התרופה מכילה את הרכיב הפעיל אימיגלוצראז 200 (400) יחידות. זהו גלוקוצרברוסידאז בצורה שונה, אשר נוצר באמצעות טכנולוגיית DNA רקומביננטי משחלות של אוגרים סיניים.

פרמקודינמיקה

סרמיד וגלוקוז מזורזים על ידי אימיגלוצראז כתוצאה מהידרוליזה של הגלוקוליפיד גלוקוצרברוזיד דרך פירוק רגיל של ליפידים בממברנה. גלוקוצרברוזיד נוצר בעיקר באמצעות מטבוליזם המטופויאטי בתאים. במחלת גושה, החולה מפגין חוסר בפעילות האנזים β-גלוקוצרברוזידאז. בגלל זה, ליפידים של גלוקוצרברוזיד מצטברים במקרופאגים ברקמות. הם נקראים "תאי גושה" ויכולים להיות עמוסים לחלוטין בליפיד זה.

תאי גושה ניתן למצוא בדרך כלל במח העצם, בכבד, במעיים, בטחול, בכליות ואפילו בריאות. ביטויים משניים של המחלה נחשבים על ידי מומחים כאנמיה וטרומבוציטופניה, המובילות להפטוספלנומגליה חמורה. אולי הסיבוכים החמורים ביותר של מחלת גושה הם סיבוכים בהתפתחות השלד (אוסטאונוקרוזיס, כשל שיפוץ, אוסטאופניה).

פרמקוקינטיקה

לאחר עירוי תוך ורידי של ארבע מנות של תרופה זו, המטופל משיג פעילות אנזים יציבה תוך שעה. לאחר ההליך, פעילות האנזים בפלזמה מתחילה לרדת תוך 10 דקות. ישנם מומחים הסבורים כי משך העירוי ומינון התרופה אינם משפיעים על האינדיקטורים, אך נערכו מחקרים קליניים על מספר קטן של חולים.

מינון וניהול

מחלת גושה היא רב-מערכתית והטרוגנית, ולכן המינון הנכון יכול להיקבע רק על ידי הרופא המטפל לאחר בדיקת המטופל. העירוי ניתן דרך הווריד באמצעות טפטפת למשך שעה עד שעתיים. קצב מתן התרופה לא יעלה על 1 יחידות לק"ג לדקה. בשבועיים הראשונים, המינון הוא 60 יחידות לק"ג. מינון זה ניתן פעם אחת. יש להמשיך בטיפול אם לא זוהו תגובות אלרגיות לתרופה. התרופה ניתנת בדרך כלל פעם בשבועיים, אך המינון עולה בהדרגה.

[ 1 ]

השתמש סרזיים במהלך ההריון

נכון לעכשיו, אין מספיק מידע על האופן שבו סרזיים משפיע בדיוק על בריאותן של נשים בהריון ועל התפתחות העובר. לכן השימוש בו בטיפול במהלך ההריון אינו מומלץ. רק במקרה של צורך דחוף הרופא המטפל יכול לרשום סרזיים.

התוויות נגד

1. אי סבילות לרכיב הפעיל של המוצר.
2. אלרגיה לתרופה.

תופעות לוואי סרזיים

1. לְהַקִיא.
2. שִׁלשׁוּל.
3. בְּחִילָה.
4. סְחַרחוֹרֶת.
5. כאבי ראש.
6. פריחות עור.
7. אנגיואדמה.
8. גירוד כללי.
9. ברונכוספזמים.
10. קוֹצֶר נְשִׁימָה.
11. אי נוחות באתר ההזרקה.
12. טמפרטורת גוף מוגברת.

מנת יתר

לא דווח על מקרים של מנת יתר של סמים.

אינטראקציות עם תרופות אחרות

לא נערכו מחקרי אינטראקציה בין תרופתית.

[ 2 ], [ 3 ]

תנאי אחסון

יש לאחסן את התרופה במקום קריר, רצוי במקרר, בטמפרטורה של +2 עד -8 מעלות.

[ 4 ]

חיי מדף

חיי המדף הם שנתיים. אין להשתמש לאחר תאריך זה.