נמצאה שיטה לטיפול במחלות גנטיות

כדי לשחזר את הפונקציות של תאי החיסון והתאים העצביים, מדענים קודמים השתמשו בעיקרון של בובת קינון ויראלית. הטכניקה התבססה על הכנסת הגן ישירות לנגיף, והווירוס עצמו לתוך תאי הגזע של הדם, שבזכותם הועבר הרכיב הטיפולי למקום הנחוץ.

הרפואה המודרנית יש מגוון רחב של מחלות, לעתים קרובות די קשה וקשה לרפא, התרחשות אשר נגרמת עקב תקלות גנטיות של אופי מולד או רכשה. המחקר של עבודת הגנים מתבצע על ידי ביולוגיה מולקולרית, אשר אפשרה לנו לאשר את הרעיון של ריפוי גנטי הזדמנות לרפא מחלות קשות.

הרעיון מבוסס על הצורך להחליף את הגן עם תפקודים לקויים על ידי עותק "בריא" שלו. כדי לבצע פעולה זו מאפשרת וירוסים הידועים ביכולתם לחדור בקלות לתאים. לדברי החוקרים, זה מספיק כדי לספק את הנגיף עם הגן הדרוש, ועל הנגיף עצמו צריך לנטרל את הגורם הפתוגני ולהתחיל אותו לתאים מושפעים.

הקשיים שעומדים בפני המדענים בתהליך המחקר קשורים למורכבות של העברת נגיף המוביל ל"כתובת המדויקת ", שכן לתאים יש הגנה חזקה מפני כל חדירה עוינת. גם לאחר קבלת הנגיף עם הגן לתא הרצוי, יש צורך לשמר את הפעילות של הגן, כך שהוא יכול להתמודד עם המום הגנטי המקומי. בעיה נוספת היא ההתאמה של המערכת החיסונית לתפוס את העותק של הגן כמו בטוח וחיוני.

המכון המדעי של סן רפאל (מילאנו, איטליה), על פי המגזין "מדע", התמודד עם כל הבעיות המורכבות. שני מאמרים מתארים את ההתקדמות בטיפול בחולים הסובלים ממחלות גנטיות - לוקודיסטרופיה מטאכרומטית ותסמונת ויסקוט-אולדריץ '.

Lukodystrophy המחלה היא פתולוגיה נדירה שנגרמת על ידי מוטציה בגן ARSA. הגן אחראי על יכולת הפעולה של הליזוזומים, אשר מבוצעים פונקציה טיהור בגוף. שינויים ברמה של ARSA גם להתרחש כתוצאה של הצטברות ומוות לאחר מכן בתאים של חומרים מזיקים. לרוב, תהליכים אלה מתרחשים במוח ובחוט השדרה, כך שהסימפטומטולוגיה מתבטאת יותר באנומליות סנסוריות מנטליות, נוירומוסקולריות. המצבים הקשים ביותר לגרום למוות של המטופל כמה שנים לאחר גילוי של סימפטומים כואבים הראשון.

כדי להציג גן בריא למערכת העצבים היא משימה מורכבת למדי, אשר המדענים כבר עזר לפתור על ידי תאי הגזע hematopoietic של המטופל. תאים אלה ממוקמים במבנים של מח העצם או בדם. כתוצאה ממאמצי הצוות הרפואי ממילאנו, lentivirus עם גן ARSA מוטבע בתאי גזע יכול להגיע למערכת העצבים.

שימור הפעילות של הגן ARSA הושג על ידי מתן תאים hemopoietic עם כמה מרכיבים של הנגיף. עם זאת, לחולים לא היו כל תופעות לוואי על תאי גזע בדם שלהם: לא תגובות חיסונית, ולא שינויים בלחץ. תכולת החלבון בנוזל השדרה תחת השפעת הגן ARSA מנורמל לאורך כל השנה בכל הנושאים.

כדי להיפטר מתסמונת ויסקוט-אולדריץ, הקשורה לתפקוד לקוי של הגן ולהורדת הגנות הגוף, היתה אותה שיטה גנטית ותרפויטית.

מחברי היצירות מפנים את תשומת הלב לכך שעד כה הופר רק גן אחד. מחלות הקשורות בתבוסה של כמה גנים מחכים מזמנם. אבל עכשיו כבר אפשר לומר בוודאות שהשימוש בתאי גזע של המטופל הוא פריצת דרך בטיפול בפאתולוגיות גנטיות.

[1], [2], [3], [4]