כרומוזומים מלאכותיים עוזרים להתמודד עם מחלות תורשתיות

לדברי שירות העיתונות של לשכת תאי גזע, חוקרים מהמרכז לבניית הכרומוזומים ממוקמת אוניברסיטת Tottori ביפן, הצליח להשיג את הכרומוזומים האנושיים מלאכותית, אשר ניתן להשתמש בהם עבור ריפוי גנטי או טיפול בתאי להיפטר ממחלות תורשתיות.

פרופ Mitsuo Oshimura, ששמש מנהל המרכז, יותר משנת מחקר נרחב בתחום הטיפול במחלות עם טבע תורשתי, באמצעות כניסתה של כרומוזומים מלאכותיים שנקראים מושרה בתאי גזע פלוריפוטנטיים, אשר נוצרים מתאי סומטיים שפותחו באמצעות סט של שיטות לביטוי של ארבעה גנים - גורמי תעתיק).

החוקר הגיע למסקנה כי הטכניקה שהציע הוא מאפשר לטפל במחלות כמו myodystrophy של Duchesne - מחלה מסוכנת של המנגנון neuromuscular, שבו שינויים סיבי שריר להתרחש. הסיבה למחלה זו נחשבת למוטציה של הגן הקשור לסינתזה של חלבון מיוחד - דיסטרופין. הסימפטומים ניכרים כבר בשנים הראשונות של החיים, והם מהווים איום רציני על הבריאות.

פרופ Oshimura לשים הניסויים שלהם על עכברים, מאז שיטה זו של קבלת חומר הראיות בפועל את האפקטיביות של טיפולים שונים, תרופות וטכנולוגיות רפואיות הוא מתאים ביותר עבור מחקר איכותי ואינו דורש חומרה נוספת, כגון מתקן לסילוק פסולת רפואי, רבי אבחון ציוד ואמצעים לניטור מצב החולים.

כתוצאה מהניסויים, אושרו כי טיפול גנטי, המבוסס על שימוש בכרומוזומים מלאכותיים, מקדם באופן פעיל את הנורמליזציה של עבודת רקמת השריר בעכברים. המשמעות של הטכניקה החדשה היא בניית כרומוזום, אשר חייב לשאת את קטע הדנ"א הרצוי בצורה "מתוקנת" - ללא מוטציה. לאחר מכן, הכרומוזום ממוקם בתא גזע מוכן שפועל כהובלה לגן "הנכון". ואז, במהלך תהליך הטיפוח, תאים חדשים מתקבלים שניתן להשתיל לאיברים או רקמות חולים.

מומחים מאמינים כי הטכנולוגיה החדשה יש עתיד גדול, כי על ידי יישום זה, חלקים גדולים של DNA יכול להיות מוכנס לתוך התאים ללא חשש לשלמות הגנום הקיים. היתרונות של הכרומוזומים שנוצרו באופן מלאכותי, על מערכות ויראליות או וקטוריות אחרות הם יכולת גנטית עצומה, יציבות ברמה המיטוטית, היעדר איומים על הגנום המארח, והאפשרות לסגת כרומוזומים מהשתנים מתאים.

[1], [2], [3], [4]