טיפול גנטי אושר לראשונה לטיפול במחלות

בהיסטוריה הרפואית של אירופה, אירוע עיצום עומד להתרחש - האישור הראשון של היישום המעשי של טיפול גנטי לטיפול במחלה תורשתית.

הסוכנות הרפואית האירופית המליצה על שימוש בשיטה זו לטיפול במחלה גנטית נדירה, המונעת מהחולים את היכולת לחילוף חומרים בשומנים.

על פי המלצה זו, על הנציבות האירופית לקבל החלטה סופית על קבילותה של שיטת טיפול זו.

העיקרון של ריפוי גנטי הוא פשוט: אם נמצא פגם בחלק כלשהו של הקוד הגנטי האנושי, הוא מוחלף בחומר גנטי עם המאפיינים הרצויים שנוצרו במעבדה.

עם זאת, במציאות, לא הכל כל כך פשוט. בניסויים קליניים מת הנער ג'סי גלסינגר בארה"ב, וחולים אחרים חלו בסרטן הדם.

נכון לעכשיו, לא באירופה, לא בשיטות טיפול גנטי בארה"ב לא מוחלים.

סם הגן הראשון

הוועדה למוצרים רפואיים בוועדה הרפואית האירופית בדקה את השימוש בתרופה Glybera לטיפול במחלת Buger-Grütz, מחלת ליפואז ליפואידית תורשתית.

תסמונת זו מתרחשת באחד ממיליון בני אדם. לחולים יש מבנה גנטי פגום, אשר אחראי על התמוטטות שומנים במערכת העיכול.

זה מוביל הצטברות של שומנים בדם, כאבי בטן דלקת הלבלב חריפה.

הדרך היחידה להקל על מצבם של חולים כאלה עד כה היתה דיאטה נטולת שומן.

הטיפול החדש מבוסס על שימוש בנגיף שמדביק רקמת שריר ומזריק עותק של הגן השלם לגוף.

מומלץ לחולים הסובלים מדלקת חריפה בלבלב, לבלב, ואינם מגיבים לתזונה.

החלפת גן פגום

יצרן התרופות החדש Uniqure, חברת התרופות, אמר כי פתרון זה הוא אירוע מכריע עבור המטופלים וגם עבור הרפואה בכלל.

מנכ"ל יורן Aldag אמר: "חולי אי ספיקת lipase ליפופרוטאין מפחד לאכול ארוחה רגילה, כי זה יכול לגרום לדלקת חריפה וכואבת מאוד של הלבלב, אשר לעתים קרובות תוצאות אשפוז."

"עכשיו - בפעם הראשונה בהיסטוריה - פותחה שיטת טיפול שלא רק מפחיתה את הסיכון לדלקת, אלא גם משפיעה לטובה על מצבו של המטופל".

סין הפכה למדינה הראשונה בעולם שאישרה רשמית את השימוש בריפוי גנטי.

[1], [2], [3]