ריפוי גנטי אושר לראשונה לטיפול במחלה

אירוע היסטורי בהיסטוריה הרפואית האירופית עומד להתרחש: האישור הראשון לשימוש מעשי בריפוי גנטי לטיפול במחלה תורשתית.

סוכנות התרופות האירופית המליצה על טיפול בהפרעה גנטית נדירה המותרת את היכולת של חולים לעכל שומן.

בהתבסס על המלצה זו, על הנציבות האירופית לקבל החלטה סופית לגבי קבילותה של שיטת טיפול זו.

עקרון הריפוי הגנטי הוא פשוט: אם מתגלה פגם בחלק כלשהו בקוד הגנטי של אדם, הוא מוחלף בחומר גנטי שנוצר במעבדה בעל התכונות הרצויות.

עם זאת, במציאות, הדברים אינם כה פשוטים. במהלך ניסויים קליניים בארה"ב, מת הנער ג'סי גלסינגר, וחולים אחרים חלו בלוקמיה.

נכון לעכשיו, שיטות של ריפוי גנטי אינן בשימוש באירופה או בארה"ב.

התרופה הגנטית הראשונה

הוועדה לתרופות של הוועדה הרפואית האירופית בחנה את השימוש בתכשיר הרפואי גליברה לטיפול במחלת בורגר-גרוץ, חסר תורשתי של ליפופרוטאין ליפאז.

תסמונת זו משפיעה על אחד למיליון אנשים. לסובלים ממנה יש מבנה גנים פגום שאחראי על פירוק שומנים במערכת העיכול.

זה מוביל להצטברות שומנים בדם, כאבים במפשעה ודלקת לבלב חריפה.

עד כה, הדרך היחידה להקל על מצבם של חולים כאלה הייתה דיאטה קפדנית נטולת שומן.

הטיפול החדש משתמש בנגיף שמדביק רקמת שריר ומכניס עותק של הגן השלם לגוף.

מומלץ לחולים הסובלים מדלקת חריפה של הלבלב, דלקת לבלב, ואינם מגיבים לתזונה.

החלפת גן פגום

יצרנית התרופה החדשה, חברת התרופות UniQure, אמרה שההחלטה היא אירוע פורץ דרך עבור חולים ועבור הרפואה כולה.

מנכ"ל החברה, יורן אלדאג, אמר: "חולים עם מחסור בליפאז של ליפופרוטאין חוששים לאכול מזון רגיל משום שזה יכול להוביל לדלקת חריפה וכואבת ביותר של הלבלב, שלעתים קרובות מסתיימת באשפוז."

"כעת - לראשונה בהיסטוריה - נוצרה שיטת טיפול שלא רק מפחיתה את הסיכון לדלקת, אלא גם בעלת השפעה מיטיבה לטווח ארוך על מצבו של המטופל", הוסיף.

סין הפכה למדינה הראשונה בעולם שאישרה רשמית את השימוש בשיטות ריפוי גנטי.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]