מדענים אולי יצרו תרופה שמפסיקה את התפתחות המחלה

פרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת קליפורניה בלוס אנג'לס, ג'ף ברונשטיין (ג'ף ברונשטיין) ועמיתיו יצרו תרכובת חדשה שיכולה לשמש "פינצטה מולקולרי": היא לוכדת מולקולות חלבון של synuclein אלפא במקומות מסוימים, ולמנוע מהם דבק אחד לשני, על פי MedicalXpress.

אלפא-synuclein הוא אחד הגורם בגרימת מחלת פרקינסון : מחל המבנה שלה נשבר, הוא הופך להיות אמורפי מופרע, שתוצאתו ההיווצרות של אגרגטים חלבון, כמו גם המוות של נוירונים במערכת העצבים המרכזית.

המלקחיים המולקולריים, שנוצרו על ידי מדענים מקליפורניה, לא רק מעכבים את היווצרותם של אגרגטים של אלפא-סינוקלאין, אלא גם מדכאים את הרעילות של חלבון זה ומשמידים את המצרפים הקיימים. עם זאת, זה לא משפיע על תפקודים נורמליים של המוח.

מלקחיים מולקולריים הם מולקולות לא מחזוריות שיש להן שתי קצוות - שתי ידיים, המסוגלות ללכוד מולקולות אחרות באמצעות קשרים לא קוולנטיים. מולקולה-פינצטה עבור אלפא-synuclein המכונה CLR01, יש לו את הצורה של האות "ג" ומבנה כימי, לפיו "מכסה" שרשרת חלבון במקומות שבהם חומצת אמינו היא ליזין. חומצת אמינו זו היא חלק מרוב החלבונים.

הפעולה של CLR01 נבדקה הן בתרביות תאים והן באורגניזם החי, על דג אקווריום דג הזברה המהונדס, ששימש מודל לחולי פרקינסון. Danio משמש מתקן מעבדה כי זה קל לבצע מניפולציות הנדסה גנטית איתם, ובנוסף הם שקופים וזה מאפשר לך לדמיין ניסויים ביולוגיים.

דג אקווריום מודל נשאו אלפא- synuclein, שכותרתו עם חלבון פלואורסצנטי ירוק, אשר אפשרה לעקוב אחר מצב של אגרגטים חלבון תחת השפעת המלקחיים המולקולריים CLR01. בניסויים אלה, בדיוק כמו בתרבויות התא, נצפה אותו אפקט. CLR01 מנע היווצרות של אגרגטים של אלפא סינולאין, מוות של נוירונים בשל ההשפעה הרעילה של אגרגטים חלבון, וגם גרמה להרס של יחידות קיימות.

תוצאות אלו העלו השראה למדענים לניסויים חדשים עם פינצטה מולקולארית: הם חוקרים כעת את הפעולה של CLR01 בעכברים - מודלים של מחלת פרקינסון ומקווים שמחקרים אלה יובילו בסופו של דבר לניסויים בבני אדם.

נכון לעכשיו, עבור אנשים עם מחלת פרקינסון יש רק טיפול סימפטומטי, אין תרופות לעצור את התפתחות המחלה.

[1], [2], [3]