תרופה ניסיונית מורידה את רמות השומנים 'רעים' בדם

שני מחקרים שפורסמו לאחרונה ב-New England Journal of Medicine בדקו תרופה חדשה בשם olesarsen, שנועדה להוריד רמות של שומנים "רעים" בדם הנקראים טריגליצרידים.

שני המחקרים הראו כי olesarsen הפחית משמעותית את הטריגליצרידים .

Olesarsen, המיוצר על ידי Ionis Pharmaceuticals, מוריד גם רמות של שומנים אחרים בדם הקשורים לסיכון למחלה.

ייתכן שהתרופה תאושר בקרוב עבור אנשים עם מצב נדיר הנקרא תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית, אשר צפויים להפיק תועלת רבה מהתרופה.

האם כל השומנים בדם מזיקים?

כ-95% מהשומנים שאנו אוכלים הם טריגליצרידים, מקור חשוב לאנרגיה. לאחר האכילה, טריגליצרידים נכנסים בסופו של דבר למחזור הדם.

כשהם שם, הם נוסעים לשרירים שבהם הם משמשים כאנרגיה, או לתאי הכבד והשומן לאחסון.

למרות שטריגליצרידים חיוניים לבריאות, רמות גבוהות קשורות לסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם ולשבץ מוחי .

כאשר רמות הטריגליצרידים גבוהות במיוחד, הרופאים קוראים לזה היפרטריגליצרידמיה. במקרים חמורים הדבר עלול להוביל לדלקת לבלב חריפה – דלקת חריפה של הלבלב שעלולה להיות קטלנית במקרים חמורים.

תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית היא הפרעה נדירה שגורמת להעלאת רמות הטריגליצרידים. לאנשים החיים עם מצב זה יש סיכון גבוה עוד יותר לפתח דלקת לבלב חריפה.

הפחתת שומנים "רעים" במחזור הדם

ההערכה היא שלאחד מכל ארבעה אנשים בארצות הברית יש רמות טריגליצרידים גבוהות.

חלק מהאנשים הללו מגיבים היטב לתרופות כגון סטטינים. עם זאת, טיפולים בעלי השפעה ישירה על הטריגליצרידים מוגבלים.

שינויים מסוימים באורח החיים כגון אכילת תזונה בריאה, פעילות גופנית סדירה והפסקת עישון יכולים גם הם לסייע בהורדת רמות הטריגליצרידים.

עם זאת, קנת פיינגולד, ד"ר, פרופסור אמריטוס לרפואה באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, שלא היה מעורב במחקר, אמר שלאנשים עם תסמונת כלומיקרונמיה משפחתית "קשה מאוד להשיג שינויים באורח החיים. הם צריכים לעקוב אחר התנהגות קיצונית. דיאטה דלת שומן".

"לכן, קשה מאוד להגיע לירידה מספקת ברמות הטריגליצרידים עם שינויים באורח החיים". יש אנשים שירוויחו, אבל "אצל חולים אחרים, עלייה בטריגליצרידים נובעת בעיקר מגורמים גנטיים, ולשינויים באורח החיים יש השפעה מתונה בלבד", אמר.

מחקר Olezarsen וסיכון למחלות לב וכלי דם

למחקר הראשון נכללו 154 משתתפים עם היפרטריגליצרידמיה חמורה או היפרטריגליצרידמיה בינונית בתוספת סיכון קרדיווסקולרי מוגבר.

הם קיבלו זריקות חודשיות של אולסרסן או פלצבו. חולים שקיבלו אולסרסן חולקו לשתי קבוצות: הקבוצה הראשונה קיבלה מינון של 50 מיליגרם (מ"ג) והקבוצה השנייה קיבלה מנה של 80 מ"ג.

בהשוואה לפלצבו, אלו שנטלו olesarsen היו ירידה של 49.3% (קבוצת 50 גרם) ו-53.1% (קבוצת 80 מ"ג) ברמות הטריגליצרידים.

הם גם הבחינו בירידה משמעותית בשומנים אחרים בדם הקשורים לסיכון קרדיווסקולרי, כלומר APOC3, אפוליפופרוטאין B וכולסטרול שאינו HDL.

המחקר השני של אולסרסן ודלקת לבלב חריפה

למחקר השני, החוקרים גייסו 66 אנשים עם תסמונת כלומיקרונמיה משפחתית. בחלוקה לשלוש קבוצות, המשתתפים קיבלו פלצבו, 50 מ"ג של אולסרסן כל 4 שבועות, או 80 מ"ג של אולסרסן כל 4 שבועות. המחקר נמשך 53 שבועות.

לאחר 6 חודשים, החוקרים מצאו כי מנה של 80 מ"ג הפחיתה משמעותית את רמות הטריגליצרידים, בעוד מנה של 50 מ"ג לא.

חשוב לציין, חלה גם ירידה בשכיחות של דלקת לבלב חריפה.

חוקרים מ-Ionis Pharmaceuticals הסבירו כי "רק חולה אחד בקבוצה שנטלה 80 מ"ג סבל אפיזודה של דלקת לבלב חריפה לעומת 11 בקבוצה שנטלה פלצבו. ממצא חשוב זה תומך באפשרות של אולסרסן להפוך לסטנדרט הטיפול בחולים עם [כילומיקרונמיה משפחתית תִסמוֹנֶת]."

יתרונות משמעותיים ללב וללבלב

צ'נג-האן צ'ן, MD, קרדיולוג התערבותי מוסמך ומנהל רפואי של תוכנית הלב המבנה במרכז הרפואי MemorialCare Saddleback בלגונה הילס, קליפורניה, אמר כי olesarsen "נראה כיעיל הרבה יותר מהטיפולים הקיימים בהורדת רמות הטריגליצרידים. רמות בחולים עם רמות גבוהות מאוד."

ג'רלד ווטס, פרופסור ווינתרופ לרפואה פנימית באוניברסיטת מערב אוסטרליה, כתב מאמר מערכת על שני מחקרים חדשים.

האם התרופה תאושר? ווטס אמר שהוא מצפה שאולסרסן יאושר בקרוב לטיפול בתסמונת כילומיקרונמיה משפחתית, אך אנו זקוקים למחקרים נוספים עבור אנשים עם רמות טריגליצרידים בינוניות עד גבוהות.

למרות שאולסרסן עשוי להיות שימושי עבור אנשים עם רמות גבוהות של טריגליצרידים, רוב המומחים מאמינים שהוא ישמש בעיקר אנשים עם תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית.

"עבור אנשים אלה", הסביר פיינגולד, "אין כיום תרופות בארה"ב היעילות בהורדת רמות הטריגליצרידים ובהפחתת הסיכון לדלקת לבלב. קיים צורך דחוף בתרופה לטיפול במחלה נדירה זו הגורמת לתחלואה משמעותית. "

הוא כינה את התרופה "התקדמות משמעותית בטיפול בחולים עם הפרעה זו".

האם ניתן להשתמש בתרופה זו לטיפול במחלות לב וכלי דם?

בעוד שתוצאות אלו מרשימות, במיוחד עבור אנשים עם תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית, היתרונות הכוללים עבור אנשים עם רמות טריגליצרידים גבוהות פחות ברורות.

"בחולים עם היפרטריגליצרידמיה בינונית, הפחתת הטריגליצרידים הייתה מרשימה וטובה יותר מתרופות אחרות. יש לציין, אולסרסן לא רק הוריד טריגליצרידים, אלא גם הוריד את רמות הכולסטרול הלא-HDL ואפוליפופרוטאין B", אמר פיינגולד.

עם זאת, הוא הוסיף אזהרה: "מחקרים קודמים עם תרופות אחרות להורדת טריגליצרידים בחולים שקיבלו טיפול בסטטינים לא הצליחו להוכיח כי הורדת טריגליצרידים מפחיתה את הסיכון למחלות לב וכלי דם".

אז לפני שממליצים על אולסרסן לאנשים אלה, אמר פיינגולד, "אנו זקוקים למחקרים המוכיחים שטיפול בתרופה זו מפחית התפתחות של טרשת עורקים ואת הסיכון לאירועים קרדיו-וסקולריים".

צ'נג תמך בדעה זו, "יש צורך במחקרים ארוכי טווח שיבדקו בטיחות ויעילות לפני שטיפול זה יהפוך למקובל".

פיינגולד קרא גם למחקרים ארוכים וגדולים יותר כדי לראות אם התרופות בטוחות. הוא הסביר שכמה ראיות מצביעות על כך שאולסרסן "עשוי להשפיע על טסיות דם בחולים מסוימים".

המחקר פורסם ב- New England Journal of Medicine .