תרופה חדשה עשויה להאט את התקדמות מחלת אלצהיימר, אך האם חולים יכולים לחלות בה?

אלו חדשות מרגשות לחולי אלצהיימר ולמשפחותיהם: ועדה מייעצת של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) המליצה פה אחד על אישור התרופה דונמאב של חברת אלי לילי ושות'. אם התרופה תאושר על ידי הסוכנות בהמשך השנה, זו תהיה התרופה השנייה שתכוון לפלאקים עמילואידיים במוח המקושרים למחלה הרסנית זיכרון.

ובכל זאת, החודש הזה הזכיר את האתגרים הכרוכים בהבאת תרופות אלו לאלו שירוויחו מהן הכי הרבה, כמו גם את השאלות הפתוחות הרבות לגבי אופן השימוש הטוב ביותר בהן.

בהערכת הנתונים על דוננב, יועצי ה-FDA לא התמקדו רבות בשאלה האם התרופה יעילה - כל המומחים הסכימו שהנתונים מצביעים מאוד על כך שהיא יכולה להאט את התקדמות המחלה. הם בילו את רוב זמנם בדיון על מי היא יעילה וכיצד יש להשתמש בה.

שאלות בנוגע לשימוש בתרופות חדשות

שאלות אלו חשובות במיוחד בתחום שכבר מתמודד עם סוגי תרופות חדשים. כפי שהסברתי בשנה שעברה, כאשר לקמבי של ביוג'ן ואייסאי הפכה לתרופה הראשונה נגד עמילואיד שקיבלה אישור מלא של ה-FDA, טיפולים אלו דורשים תיאום מורכב וקפדני בין ספקי שירותי בריאות.

חולים זקוקים לסריקות PET של עמילואיד כדי לאשר את המחלה, גנוטיפינג כדי להבין את הסיכון לתופעות לוואי, עירויי תרופות באופן קבוע ו-MRI תכופים כדי לנטר נפיחות או דימום במוח.

ובעוד מומחים למחלת אלצהיימר עובדים קשה כדי ליצור את התשתית לזיהוי ולטפל בחולים מתאימים, יישום התרופות הללו עדיין נמצא בשלבי פיתוח.

"אנחנו צריכים למצוא דרך ניתנת להרחבה יותר כדי להנגיש טיפול ליותר אנשים", אומר אריק ריימן, המנהל בפועל של מכון באנר לאלצהיימר.

בעיות בניסויים קליניים

ישנם אתגרים מעשיים רבים בשכפול הגישה החכמה של לילי בניסוי הקליני שלהם.

למפתחי תרופות יש היסטוריה ארוכה של בחירה לא נכונה של חולים לניסויים קליניים של אלצהיימר - בשלבים המוקדמים, הם כללו אנשים עם דמנציה כללית אך לא עם המחלה הספציפית שאנו מכנים אלצהיימר; לאחרונה, תוצאותיהם התבלבלו בגלל אנשים שמחלתם הייתה מתקדמת מדי מכדי שהתרופות יוכלו להשפיע רבות, או שמחלתם הייתה מוקדמת מדי והירידה הקוגניטיבית שלהם איטית מדי מכדי להראות תועלת ברורה מהטיפול.

לילי חיפשה אנשים הנמצאים בין שתי הקבוצות הללו - חולים שמחלתם הייתה מוקדמת אך מתקדמת מספיק כדי לחוות החמרה בתסמינים. כדי למצוא אוכלוסייה זו, החברה השתמשה בהדמיית מוח מיוחדת כדי לחפש עמילואיד וטאו, שני חלבונים מרכזיים הקשורים לאלצהיימר שיחד קשורים לסבירות לירידה קוגניטיבית.

אבל מה שעזר להוכיח את יעילות התרופה מציב גם אתגר לשימוש בה במרפאות רופאים. בעוד שדימות עמילואיד הופכות לזמינות יותר ויותר בארה"ב, דימות טאו אינו כזה. והמחקר לא כלל נתונים רבים על אנשים עם רמות טאו נמוכות או נמוכות מאוד, מה שמעלה ספק בשימוש בדונאנמב בחולים אלה.

המלצות ה-FDA

בסופו של דבר, יועצי ה-FDA הגיעו למסקנה שכל החולים, ללא קשר לרמות הטאו, ייהנו מדוננמב. הם גם הבהירו כי דרישה לבדיקת טאו לצורך מרשם התרופה תעלה עוד יותר את המחסומים הגבוהים ממילא לגישה. על ה-FDA לשקול את שתי ההמלצות הללו בעת פיתוח הנחיות לשימוש בדוננמב.

לילי גם חקרה מה יקרה אם אנשים יפסיקו ליטול את התרופה לאחר שהעמילואיד יפורה ממוחם, מה שיפתח את האפשרות לטיפול לזמן מוגבל ולא לכל החיים. תיאורטית, שימוש מופחת בתרופה יקרה במערכת בריאות עמוסה יתר על המידה יהיה ניצחון גדול עבור חולים, חברות ביטוח ומערכת הבריאות כולה.

בעוד שתוצאותיהם היו מעודדות - חולים שקיבלו פלצבו לאחר שרמות העמילואיד שלהם ירדו המשיכו לראות האטה בהתקדמות המחלה - המחקר עדיין לא הבהיר כיצד הגישה תעבוד בפועל. לדוגמה, מתי ובאיזו תדירות יהיה צורך בסריקות מיוחדות כדי לקבוע שהמוח נקי מעמילואיד? באיזו תדירות יהיה צורך בהדמיה כדי לזהות את חזרת הפלאק? וכמה סבבי טיפול יהיה צורך?

נתונים לטווח ארוך ותחזית לעתיד

גורמים לא ידועים אלה מנוגדים לאופן שבו נעשה שימוש ב-Leqembi של ביוג'ן ואייסאי. טיפול זה ניתן כעת ללא הגבלת זמן.

נתונים ארוכי טווח על שתי התרופות יסייעו בסופו של דבר לקבוע איזו משתי הגישות הללו הגיונית ביותר. אבל גם בלעדיה, נוכחות שתי התרופות בשוק אמורה להרחיב את הגישה עבור אוכלוסיית חולים שחיכתה זמן רב מדי לטיפולים טובים יותר. זה משהו לחגוג.