פרסומים חדשים
ריפוי גנטי ישמש לטיפול בסרטן הדם
סקירה אחרונה: 02.07.2025

כל תוכן iLive נבדק מבחינה רפואית או נבדק למעשה כדי להבטיח דיוק עובדתי רב ככל האפשר.
יש לנו קווים מנחים קפדניים המקור רק קישור לאתרים מדיה מכובד, מוסדות מחקר אקדמי, בכל עת אפשרי, עמיתים מבחינה רפואית מחקרים. שים לב שהמספרים בסוגריים ([1], [2] וכו ') הם קישורים הניתנים ללחיצה למחקרים אלה.
אם אתה סבור שתוכן כלשהו שלנו אינו מדויק, לא עדכני או מפוקפק אחרת, בחר אותו ולחץ על Ctrl + Enter.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי פרסם המלצה בנוגע לשימוש בריפוי גנטי לטיפול בלוקמיה.
הטיפול מורכב מביצוע שינויים בקוד התאי הגנטי של המטופל.
תאי לימפוציטים מהונדסים גנטית הקיימים בגוף משמשים כ"תרופה חיה" משום שהם מכוונים את מערכת החיסון להילחם בלוקמיה, מה שגורם לרוב לתקופה ארוכה ויציבה של הפוגה.
מומחים יכולים רק להמתין לתגובה חיובית ממומחים. ההנחה היא שאם האירועים יתפתחו כמתוכנן, ריפוי גנטי ייעשה שימוש השנה.
השיטה החדשה תוצג על ידי תאגיד התרופות נוברטיס, והיא פותחה על ידי מדענים מאוניברסיטת פנסילבניה.
ריפוי גנטי ישמש לטיפול בחולים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי B. מדענים בטוחים שהטיפול יהיה רלוונטי לחולים עם מיאלומה נפוצה, סוגים מסוימים של גידולי מוח סרטניים וגידולים אחרים.
מהות הטיפול היא שלימפוציטים מסוג T של המטופל עוברים מהונדסים גנטית, מה שמאפשר להם להגן מפני תאים ממאירים. נגיף מנוטרל המבוסס על HIV משמש להפרעה לדנ"א של לימפוציטים. הנגיף מעביר את הגן הרצוי למבנים תאיים מבלי לגרום להתפתחות המחלה.
לימפוציטים מסוג T שעברו שינוי נשלחים לאחר מכן למצוא ולהשמיד תאי סרטן. הם מסוגלים לזהות אותם הודות לסמן CD19.
כמובן, כל מה שתואר לעיל הוא הצד התיאורטי. בפועל, הכל נראה פשוט יותר. כמות קטנה של דם נלקחת מווריד המטופל, מוקפאת ונשלחת לטרנספורמציה. לאחר מכן התאים מוחלפים והדם מוחזר לווריד המטופל. ניסויים הראו כי הליך כזה הוביל להפוגה יציבה וארוכת טווח גם לאחר זריקה אחת. חלק מהמטופלים חוו החלמה מלאה.
חולים הסובלים מלוקמיה השתתפו בניסויים הקליניים של השיטה החדשה. גילם נע בין שלוש ל-25 שנים. לפני הניסוי, גופם לא הגיב לכימותרפיה או שחווה החמרות חוזרות ונשנות.
אחת התוצאות החיוביות הראשונות נרשמה אצל ילדה בת שש. בשנת 2012 היא עברה טיפול גנטי, וכתוצאה מכך היא נרפאה לחלוטין. חלפו שנים, והבדיקות שלה עדיין טובות.
לדברי המחברים, הם הצליחו לשפר את השיטה במהלך השנים האחרונות. זה אפשר להם למזער את הסיכון לתופעות לוואי: בעבר, תסמינים כמו חום, גודש ריאתי ולחץ דם נמוך יכלו להופיע לאחר הזרקה.
הניסוי החדש, שנערך לפני שנתיים, כלל 63 חולים. כתוצאה מכך, 52 מהם נעלמו לחלוטין מהמחלה. לרוע המזל, אחד עשר אנשים לא הצליחו להינצל. מדענים מתכננים לעקוב אחר החולים ששרדו והבריאו במשך חמש עשרה שנים נוספות.