ריפוי גנטי ישמש לטיפול בסרטן הדם

מינהל המזון והתרופות האמריקני המליץ על שימוש בריפוי גנטי בטיפול בלוקמיה.

הטיפול מורכב מביצוע שינויים בקוד התא הגנטי של המטופל.

תאים לימפוציטים מהונדסים גנטית הקיימים בגוף משמשים "רפואה חיה", שכן הם חסינות ישירה להילחם בלוקמיה, לרוב מעורר תקופה ממושכת ויציבה של הפוגה.

מומחים צריכים לחכות לתגובה חיובית של מומחים. ההנחה היא כי עם הפיתוח המתוכנן של האירועים, ריפוי גנטי יכול להיות מיושם כבר השנה.

ייצוג השיטה החדשה תהיה חברת התרופות נוברטיס, ופיתחה את מדעניה מאוניברסיטת פנסילבניה.

ריפוי גנטי ישמש לטיפול בחולים עם B-cell לוקמיה לימפובלסטית חריפה. מדענים בטוחים שהטיפול יהיה רלוונטי לחולים עם מיאלומה נפוצה, זנים אגרסיביים נפרדים של גידולי מוח סרטניים וגידולים אחרים.

המהות של הטיפול היא כי לימפוציטים T של המטופל הם שונו גנטית, מכוון אותם נגד תאים ממאירים. כדי להפריע דנ"א לימפוציטים, וירוס מנוטרל המבוסס על HIV משמש. הנגיף מעביר את הגן הרצוי למבני התאים, מבלי לעורר את התפתחות המחלה.

יתר על כן, T- לימפוציטים שונה נשלחים לחפש ולהרוס תאים סרטניים. הם מצליחים לזהות אותם, הודות לסמן CD19.

כמובן, כל מה שתואר לעיל הוא צד תיאורטי. למעשה, הכל נראה קל יותר. קחו כמות קטנה של דם מווריד המטופל, הכניסו אותו לקפאה ושלחו לשינוי. לאחר מכן התאים משתנים והדם נלקח חזרה אל הווריד של המטופל. ניסויים הראו כי הליך זה הביא לפרישה ממושכת לטווח ארוך גם לאחר ממשל אחד. חולים בודדים קיבלו טיפול מלא.

בבדיקה קלינית של השיטה החדשה השתתפו חולים הסובלים לוקמיה. הגיל שלהם היה שונה - בין שלוש ל -25 שנים. לפני הניסוי, הגוף שלהם לא הגיב לכימותרפיה, או היו החמרות חוזרות ונשנות.

אחת התוצאות החיוביות הראשונות נרשמה בילדה בת שש. בשנת 2012, היא קיבלה טיפול גנטי, וכתוצאה מכך, הילדה היתה ריפוי מוחלט. שנים חלפו, והניתוחים שלה עדיין טובים.

לדברי המחברים, בשנים האחרונות הם הצליחו לשפר את השיטה. הודות לכך, ניתן היה למזער את הסיכון לתופעות לוואי: מוקדם יותר לאחר ההזרקה, סימפטומים כגון חום, גודש ריאתי, לחץ דם יכול להיות נצפה.

במבחן החדש, שנערך לפני שנתיים, השתתפו 63 חולים. כתוצאה מכך, 52 מהם נעלמו לחלוטין את גילויים של המחלה. לא ניתן היה להציל 11 איש. עבור חולים שורדים ורפויים, המדענים מתכוונים להתבונן במשך חמש עשרה שנים נוספות.

[1], [2], [3]