פריצת דרך בפיתוח תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס

ביולוגים של תא הרווארד מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס עשו פריצת דרך בפיתוח תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס, מחלה קטלנית שנמשכת כ -500 חיים בשנה בעולם.

מדענים לתכנות מחדש תאי עור של חולי סיסטיק פיברוזיס בתאי גזע מושרים (iPS), אשר דומים לתאי גזע עובריים, גדל האפיתל ריאתי מהם ספציפית עבור חולים עם נגעים בדרכי הנשימה סיסטיק פיברוזיס.

זה מרקם המדע הרווארד יכולים כעת לגדול בכמויות בלתי מוגבלות. כל תאי האפיתל המתקבלים במעבדה מכילים מוטציה של דלתא 508, המהווה כ -70% מכל המקרים של סיסטיק פיברוזיס ו -90% מהמחלה שזוהו בארה"ב. בנוסף, התאים שלה גם לשאת מוטציה G551D, אשר נמצא 2% מכלל החולים עם סיסטיק פיברוזיס.

העבודה נעשתה תחת כיוון של Jayaraj Rajagopal ופורסם בתוספת ל Cell Cell Cell Cell.

לדברים אחד מהמנהלים של תא גזע הרווארד במכון (Harvars גזע תא במכון) דאגלס מלטון (דאגלס מלטון), "תוצאות מחקר זה מאפשרים לייצר מיליוני תאים עבור הקרנת סמים, ובפעם הראשונה מטרה מתאימה להתערבות תרופתית ניסוייות עשויה להיות מטופלי תא אנשים סיסטיק פיברוזיס".

רקמות אפיתל, שנוצרו על ידי Rajagopal ועמיתיו, מספק גם תאים לחקר מחלות בדרכי הנשימה כגון אסטמה, סרטן ריאות ודלקת ברונכיטיס כרונית. זה יכול להאיץ את הפיתוח של שיטות טיפול עבור מחלות אלה.

בהגיבו על ההישג של הקבוצה, Rajagopal אומר, "אנחנו לא מדברים על הטיפול של סיסטיק פיברוזיס, אנחנו רק מדברים על תרופות שיכולות להקל על בעית מחלה עיקרית - התבוסה של האפיתל בדרכי הנשימה.

סיסטיק פיברוזיס, שנמצא בתחילת חייו של אדם או בילדות המוקדמת - הגורם לתמותה מוקדמת. נכון לעכשיו, חולים יכולים לחיות עד 30 שנים בשל טיפול יעיל של זיהומים במקביל ואת אבחון מוקדם רפואי גנטי של המחלה. אבל למרות הישגים אלה, הצלחה לחסל את הגורם הבסיסי של סיסטיק פיברוזיס לא גדול. פגם של גן אחד קידוד עבור סיסטיק פיברוזיס סיסטיק פיברוזיס טרנסממברני מוליך גורם עיבוי של סודות הבלוטות של הפרשה חיצונית. כתוצאה מהקושי ביציאת הסוד, מתרחשים שינויים במערכת הנשימה, הלבלב והמעיים, ושרידי האפיתל משתבשים.

"עשינו קו תאים מצוין כדי שנוכל לראות את יעילות התרופה ביחס להשפעות המוטציה של ה- G551D, ועכשיו אנו עוסקים בסיקור של תרופות המכוונות למוטציה של דלתא 508", אמר ראג'גופל.

[1], [2]