פריצת דרך חלה בפיתוח תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס

ביולוגים של תאים מהרווארד בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס עשו פריצת דרך בפיתוח תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס, מחלה קטלנית הגובה כ-500 נפשות ברחבי העולם מדי שנה.

מדענים תכנתו מחדש תאי עור מחולי סיסטיק פיברוזיס לתאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים (iPS), הדומים לתאי גזע עובריים, וגידלו אפיתל ריאה ספציפי לחולים עם מחלת דרכי הנשימה הקשורה לסיסטיק פיברוזיס.

מדעני הרווארד יכולים כעת לגדל רקמה זו בכמויות בלתי מוגבלות. כל תאי האפיתל שהתקבלו במעבדה מכילים את המוטציה דלתא 508, הגורמת לכ-70 אחוז מכלל מקרי הסיסטיק פיברוזיס ול-90 אחוז מהמחלות המאובחנות בארצות הברית. בנוסף, תאיה נושאים גם את המוטציה G551D, הנמצאת ב-2 אחוז מכלל החולים בסיסטיק פיברוזיס.

העבודה הייתה בפיקוחו של ג'איאראג' רג'גופאל ופורסמה במוסף לכתב העת Cell Stem Cell.

לדברי דאגלס מלטון, אחד ממנהלי מכון תאי הגזע של הרווארד, "תוצאות המחקר הזה מאפשרות להשיג מיליוני תאים לצורך סינון תרופות, ולראשונה, ניתן להשתמש בתאים מאנשים עם סיסטיק פיברוזיס כמטרות לתרופות ניסיוניות".

רקמת האפיתל שיצרו רג'אגופאל ועמיתיו מספקת גם תאים למחקר על מחלות נשימה כמו אסטמה, סרטן ריאות וברונכיט כרונית. דבר זה עשוי להאיץ את פיתוח הטיפולים גם למחלות אלו.

בהתייחסו להישג קבוצתו, מציין רג'אגופאל: "אנחנו לא מדברים על תרופה לסיסטיק פיברוזיס, אנחנו מדברים רק על תרופה שיכולה להקל על הבעיה העיקרית של המחלה - נזק לאפיתל של איברי הנשימה."

סיסטיק פיברוזיס, המזוהה בימים הראשונים לחייו של אדם או בילדות המוקדמת, היא הגורם לתמותה מוקדמת. כיום, חולים יכולים לחיות עד 30 שנה הודות לטיפול יעיל בזיהומים נלווים ואבחון רפואי וגנטי מוקדם של המחלה. אך למרות הישגים אלה, ההצלחה במיגור הגורם המקורי לסיסטיק פיברוזיס היא קטנה. פגם בגן אחד המקודד את החלבון סיסטיק פיברוזיס מווסת מוליכות טרנסממברנלית גורם לעיבוי הפרשות של בלוטות ההפרשה החיצונית. כתוצאה מהקושי בזרימת ההפרשה החוצה, מתרחשים שינויים באיברי הנשימה, בלבלב ובמערכת העיכול, ועבודת הריסים של האפיתל מופרעת.

"יצרנו קו תאים נהדר כדי לראות אם תרופה יעילה כנגד ההשפעות של המוטציה G551D, ועכשיו אנחנו מחפשים לסנן תרופות שמכוונות למוטציה דלתא 508", אומר רג'אגופאל.

[ 1 ], [ 2 ]