פרסומים חדשים
ה-FDA אישר טיפול חדש לחולי גליומה בפעם הראשונה מזה עשרות שנים
סקירה אחרונה: 02.07.2025

כל תוכן iLive נבדק מבחינה רפואית או נבדק למעשה כדי להבטיח דיוק עובדתי רב ככל האפשר.
יש לנו קווים מנחים קפדניים המקור רק קישור לאתרים מדיה מכובד, מוסדות מחקר אקדמי, בכל עת אפשרי, עמיתים מבחינה רפואית מחקרים. שים לב שהמספרים בסוגריים ([1], [2] וכו ') הם קישורים הניתנים ללחיצה למחקרים אלה.
אם אתה סבור שתוכן כלשהו שלנו אינו מדויק, לא עדכני או מפוקפק אחרת, בחר אותו ולחץ על Ctrl + Enter.

ווראסידניב אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לחולים עם גליומות דרגה 2 עם מוטציות IDH1 או IDH2.
בהתבסס על נתונים מהניסוי הקליני INDIGO, ניסוי קליני אקראי, כפול סמיות, ברמה עולמית בשלב III, מצא כי וורסידניב הכפיל את שיעור ההישרדות ללא התקדמות המחלה ועיכב את הצורך בטיפול בקרינה וכימותרפיה בחולים עם גליומה מסוג 2 בעלת מוטציה ב-IDH לאחר ניתוח כריתה של הגידול. INDIGO היה הניסוי הקליני הראשון בשלב III של טיפול ממוקד לגליומה בעלת מוטציה ב-IDH.
"מחקר INDIGO מראה שמעכבי IDH עשויים לעבוד בגליומות בדרגה נמוכה עם מוטציה ב-IDH", אומר ד"ר פטריק וון, מנהל המרכז לנוירו-אונקולוגיה במכון הסרטן דנה-פרבר ואחד משלושת יושבי הראש של המחקר. "התרופה האחרונה שאושרה לגליומות בדרגה נמוכה אושרה בשנת 1999, כך שזו תהיה התרופה החדשה הראשונה מזה זמן רב".
גליומות דרגה 2 הן גידולי מוח חשוכי מרפא. מוטציות IDH נמצאות ברוב המכריע של גליומות בדרגה נמוכה.
יתרון מרכזי של טיפול בווראסידיניב הוא שהוא עשוי לעכב את הצורך בקרינה וכימותרפיה. הטיפול הנוכחי כרוך בניתוח ולאחריו קרינה וכימותרפיה. קרינה וכימותרפיה הם טיפולים יעילים, אך לאחר שנים רבות של טיפול, מטופלים מתחילים לחוות סימנים של תפקוד קוגניטיבי לקוי הנראה בדרך כלל אצל אנשים מבוגרים בהרבה.
"חולים אלה הם לרוב צעירים, בשנות ה-30 או ה-40 לחייהם. אבל 10 עד 20 שנים מאוחר יותר, גם אם מצבם טוב מבחינת הגידול שלהם, הם לעיתים קרובות מראים סימנים של דמנציה לאחר הקרנות וכימותרפיה", אומר וון. "אם תרופה זו יכולה לעכב את תחילת הטיפולים הללו, היא יכולה לעכב תפקוד קוגניטיבי אצל חולים ולשמר את איכות חייהם."
מחקר INDIGO כלל 331 חולים עם גליומות בדרגה 2 עם מוטציה ב-IDH שעברו ניתוח להסרת הגידול. החולים שנכללו במחקר לא נזקקו לקרינה או כימותרפיה באופן מיידי והיו בתקופת מעקב. במהלך תקופה זו, הם חולקו באופן אקראי לקבלת ווראסידניב או פלצבו.
לחולים שטופלו בווראסידיניב היה חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה של 27.7 חודשים, בהשוואה ל-11.1 חודשים לחולים שטופלו בפלסבו. הזמן עד לטיפול הבא לחולים שטופלו בפלסבו היה 17.8 חודשים.
בחולים שטופלו בווראסידיניב, החציון לא נקבע בזמן הניתוח האחרון, שכן רק 11.3% מחולים אלו עברו לטיפול הבא עד כה. לתרופה היה גם פרופיל בטיחות שניתן לנהל.
"המחקר לא מצא הבדל באיכות החיים בהשוואה לפלצבו", אומר וון. "סבילות חשובה משום שזו תרופה שאנו מצפים שאנשים יטלו במשך שנים רבות".
האישור פותח מספר אפשרויות חדשות לחולים. לדוגמה, לואן יש מחקר מתמשך הבוחן את השימוש בווראסידניב בשילוב עם אימונותרפיה, ומתוכננים מחקרים המשלבים וורסידניב עם קרינה וכימותרפיה סטנדרטיים.