פרסומים חדשים

גישה חדשה מבטיחה לטיפול בדמנציה פרונטוטמפורלית בניסויים פרה-קליניים

אלכסיי פורטנוב , עורך רפואי
סקירה אחרונה: 02.07.2025

כל תוכן iLive נבדק מבחינה רפואית או נבדק למעשה כדי להבטיח דיוק עובדתי רב ככל האפשר.

יש לנו קווים מנחים קפדניים המקור רק קישור לאתרים מדיה מכובד, מוסדות מחקר אקדמי, בכל עת אפשרי, עמיתים מבחינה רפואית מחקרים. שים לב שהמספרים בסוגריים ([1], [2] וכו ') הם קישורים הניתנים ללחיצה למחקרים אלה.

אם אתה סבור שתוכן כלשהו שלנו אינו מדויק, לא עדכני או מפוקפק אחרת, בחר אותו ולחץ על Ctrl + Enter.

08 June 2024, 11:27

דמנציה פרונטוטמפורלית היא מחלת מוח חשוכת מרפא הגורמת לאובדן זיכרון, הפרעות דיבור ושינויים באישיות. ב-5-12% מהמקרים, המחלה נגרמת על ידי ירידה ברמות הפרוגרנולין. מחסור בחלבון זה מוביל להפרעות בפירוק חלבונים, מה שגורם להצטברות של חלבונים רעילים בלתי מסיסים. דבר זה, בתורו, מוביל לדלקת מוחית, מוות נוירונים ופגיעה תפקודית משמעותית של מערכת העצבים המרכזית.

דמנציה פרונטוטמפורלית היא תורשתית ב-40% מהמקרים: נשאים של המוטציה הגנטית המתאימה מפתחים את המחלה באופן בלתי נמנע. חוקרים מהפקולטה לרפואה של LMU ומהמרכז הגרמני למחלות ניווניות (DZNE), בשיתוף פעולה הדוק עם Denali Therapeutics מסן פרנסיסקו, פיתחו גישה טיפולית חדשה להחלפת החלבון החסר במוח. הם פרסמו את תוצאותיהם בכתב העת Science Translational Medicine.

גישה טיפולית

"הכנסנו את הגן פרוגרנולין לגנום הנגיף", מסבירה ד"ר אניה קפל, חוקרת בכירה במרכז הביו-רפואי של LMU ואחת הכותבות הראשיות של המאמר. לאחר מכן, הצוות הזריק את הנגיפים שעברו שינוי לזרם הדם של מודלים של עכברים. "הנגיף מכוון לתאי כבד, אשר מתחילים לייצר פרוגרנולין בכמויות גדולות ומפרישים אותו לדם."

הגישה נמנעת אפוא מהחדרה ישירה של וירוסים למוח, דבר הנושא את הסיכון לתופעות לוואי חמורות.

כדי לגרום לגישה היקפית זו לעבוד, החוקרים השתמשו בטריק כדי לעקוף את מחסום הדם-מוח, אשר בדרך כלל חוסם את חילופי הביומולקולות בין הדם למוח. "מעבורת מוח" מיוחדת שפותחה על ידי דנאלי תרפיוטיקס מאפשרת לחומרים לעבור ביעילות על פני מחסום זה.

הפחתה משמעותית בתסמינים במודל עכבר

"לאחר מתן אחד של הנגיף, בדקנו האם התסמינים פחתו", אומר פרופסור דומיניק פאקט מהמכון לחקר שבץ ודמנציה (ISD), מחבר ראשי נוסף וחבר באשכול המצוינות SyNergy. התברר כי הפרעות בפירוק חלבונים, הצטברות של חלבונים רעילים בלתי מסיסים, דלקת מוחית, הפרעות תנועה ומוות נוירונים פחתו משמעותית. "הצעד הבא היה לבדוק האם ניתן להעביר גישה זו לבני אדם באמצעות מודלים של תאי גזע." גם כאן נצפתה ירידה משמעותית בתסמיני המחלה. החוקרים הוכיחו אפוא כי ניתן לטפל בצורות של דמנציה פרונטוטמפורלית המבוססת על אובדן חלקי של פרוגרנולין בניסויים פרה-קליניים באמצעות טיפול חלופי.

חשיבותו של שיתוף פעולה בין-תחומי

מחקר מקיף ורב-תחומי שכזה אפשרי רק בצוות. "אני שמח שקבוצת המצוינות שלנו ב-SyNergy מספקת לנו הזדמנויות ייחודיות בהקשר זה. יחד עם זאת, מחקר זה מדגיש את החשיבות של חיזוק שיתוף הפעולה שלנו עם חברות ביוטכנולוגיה מובילות כדי שנוכל ליישם את המחקר שלנו בפרקטיקה הקלינית במהירות האפשרית לטובת המטופלים", אומר פרופסור כריסטיאן האס מהמרכז הביו-רפואי של LMU, אחד החוקרים המובילים ודובר SyNergy.

Translation Disclaimer: The original language of this article is Russian. For the convenience of users of the iLive portal who do not speak Russian, this article has been translated into the current language, but has not yet been verified by a native speaker who has the necessary qualifications for this. In this regard, we warn you that the translation of this article may be incorrect, may contain lexical, syntactic and grammatical errors