רופאים מדווחים על הצלחה בניסוי הראשון של התרופה בחולה עם ארגמן טרומבוציטופנית
סקירה אחרונה: 14.06.2024
כל תוכן iLive נבדק מבחינה רפואית או נבדק למעשה כדי להבטיח דיוק עובדתי רב ככל האפשר.
יש לנו קווים מנחים קפדניים המקור רק קישור לאתרים מדיה מכובד, מוסדות מחקר אקדמי, בכל עת אפשרי, עמיתים מבחינה רפואית מחקרים. שים לב שהמספרים בסוגריים ([1], [2] וכו ') הם קישורים הניתנים ללחיצה למחקרים אלה.
אם אתה סבור שתוכן כלשהו שלנו אינו מדויק, לא עדכני או מפוקפק אחרת, בחר אותו ולחץ על Ctrl + Enter.
צוות חוקרים מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס השתמש בתרופה חדשה כדי להציל את חייו של חולה עם פורפורה תרומבוציטופנית טרומבוטית (iTTP), מחלה נדירה המאופיינת על ידי היווצרות בלתי מבוקרת של קרישי דם בכלי דם קטנים. כלי.
הצוות תיאר את המקרה הקליני הראשון של התרופה לטיפול ב-iTTP בNew England Journal of Medicine.
"התרופה היא גרסה מהונדסת גנטית של האנזים החסר ב-iTTP, והראינו שהיא מסוגלת להפוך את התקדמות המחלה בחולה עם צורה חמורה ביותר של המצב", אמר המחבר הראשי Pawan K. Bendapudi, MD, a חוקר במחלקה להמטולוגיה ושירותי עירוי בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס ופרופסור חבר לרפואה בבית הספר לרפואה בהרווארד.ITTP נובע מהתקפה אוטואימונית על האנזים ADAMTS13, שאחראי לפירוק חלבון גדול המעורב בקרישת הדם. הטיפול העיקרי בהפרעה מסכנת חיים זו במחזור הדם הוא פלזמפרזיס, אשר מסירה נוגדנים עצמיים מזיקים ומספקת ADAMTS13 נוסף.
Plasmapheresis מייצרת תגובה קלינית ברוב החולים, אך יכולה לשחזר לכל היותר רק כמחצית מהפעילות הרגילה של ADAMTS13. לעומת זאת, צורה רקומביננטית של ADAMTS13 אנושית (rADAMTS13) מציעה פוטנציאל לאספקה מוגברת משמעותית של ADAMTS13.
RADAMTS13 אושר לאחרונה לחולים עם ארגמן טרומבוציטופני טרומבוטי מולד, המופיע בחולים שנולדו עם אובדן מוחלט של הגן ADAMTS13.
מתעורר ספק אם rADAMTS13 יכול להיות יעיל ב-iTTP בהתחשב בנוכחותם של נוגדנים עצמיים מעכבים נגד ADAMTS13, אך בנדאפודי ועמיתיו קיבלו אישור ממינהל המזון והתרופות האמריקאי להשתמש ב-rADAMTS13 שסופק על ידי יצרן הפרוטוקול שימוש בחמלה בחולה גוסס. עם iTTP עמיד לטיפול.
"מצאנו ש-rADAMTS13 הפך במהירות את תהליך המחלה בחולה זה, למרות האמונה הנוכחית שנוגדנים עצמיים מעכבים נגד ADAMTS13 יהפכו את התרופה לחסרת תועלת במצב זה", אמר בנדפודי.
"היינו הרופאים הראשונים שהשתמשו ב-rADAMTS13 לטיפול ב-iTTP בארצות הברית, ובמקרה זה, זה עזר להציל את חייה של אם צעירה."
Bendapudi ציין כי עירוי rADAMTS13 דיכא את הנוגדנים העצמיים המעכבים של המטופל והפך את ההשפעות הטרומבוטיות של iTTP. השפעה זו נצפתה כמעט מיד לאחר מתן rADAMTS13, לאחר שהפלזפרזה היומית לא הצליחה לגרום להפוגה.
"אני מאמין של-rADAMTS13 יש פוטנציאל להחליף את הסטנדרט הנוכחי של טיפול ב-iTTP חריף. נזדקק לניסויים גדולים יותר ומתוכננים היטב כדי להעריך את ההזדמנות הזו", אמר בנדפודי.
החל ניסוי קליני אקראי שלב IIb של rADAMTS13 ב-iTTP.