פרסומים חדשים
קלינאים מדווחים על הצלחה בניסוי הראשון של התרופה בחולה עם פורפורה טרומבוציטופנית טרומבוטית
סקירה אחרונה: 02.07.2025
כל תוכן iLive נבדק מבחינה רפואית או נבדק למעשה כדי להבטיח דיוק עובדתי רב ככל האפשר.
יש לנו קווים מנחים קפדניים המקור רק קישור לאתרים מדיה מכובד, מוסדות מחקר אקדמי, בכל עת אפשרי, עמיתים מבחינה רפואית מחקרים. שים לב שהמספרים בסוגריים ([1], [2] וכו ') הם קישורים הניתנים ללחיצה למחקרים אלה.
אם אתה סבור שתוכן כלשהו שלנו אינו מדויק, לא עדכני או מפוקפק אחרת, בחר אותו ולחץ על Ctrl + Enter.
צוות חוקרים מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס השתמש בתרופה חדשה כדי להציל את חייו של חולה עם פורפורה טרומבוציטופנית אימונית טרומבוטית (iTTP), הפרעה נדירה המאופיינת בהיווצרות בלתי מבוקרת של קרישי דם בכלי דם קטנים.
הצוות תיאר את המקרה הקליני הראשון של התרופה בשימוש לטיפול ב-iTTP בכתב העת הרפואי של ניו אינגלנד.
"התרופה היא גרסה מהונדסת גנטית של האנזים החסר ב-iTTP, והראינו שהיא הצליחה להפוך את התקדמות המחלה בחולה עם צורה חמורה ביותר של המצב", אמר המחבר הראשי, פבן ק. בנדפודי, MD, חוקר במחלקה להמטולוגיה ועירוי דם בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס ופרופסור חבר לרפואה בבית הספר לרפואה של הרווארד.
ITTP נובע מהתקפה אוטואימונית של האנזים ADAMTS13, האחראי על פירוק חלבון גדול המעורב בקרישת דם. הטיפול העיקרי בהפרעת דם מסכנת חיים זו הוא פלסמפרזיס, אשר מסירה נוגדנים עצמיים מזיקים ומספקת ADAMTS13 נוסף.
פלסמפרזיס גורמת לתגובה קלינית ברוב החולים, אך יכולה לשחזר לכל היותר רק כמחצית מפעילות ADAMTS13 הרגילה. לעומת זאת, הצורה הרקומביננטית של ADAMTS13 אנושי (rADAMTS13) מציעה אפשרות להגברה משמעותית של ADAMTS13.
RADAMTS13 אושר לאחרונה לחולים עם פורפורה טרומבוציטופנית תרומבוטית מולדת, המתרחשת בחולים שנולדו עם אובדן מוחלט של הגן ADAMTS13.
נותר ספק האם rADAMTS13 עשוי להיות יעיל ב-iTTP בהתחשב בנוכחות נוגדנים עצמיים מעכבים כנגד ADAMTS13, אך בנדפודי ועמיתיו קיבלו אישור ממנהל המזון והתרופות האמריקאי להשתמש ב-rADAMTS13 המסופק על ידי היצרן במסגרת פרוטוקול שימוש חמלה בחולה גוסס עם iTTP עמיד לטיפול.
"מצאנו ש-rADAMTS13 הפך במהירות את תהליך המחלה בחולה זה, למרות האמונה הקיימת שנוגדנים עצמיים מעכבים כנגד ADAMTS13 יהפכו את התרופה לחסרת תועלת במצב זה", אמר בנדפודי.
"היינו הרופאים הראשונים שהשתמשו ב-rADAMTS13 לטיפול ב-iTTP בארצות הברית, ובמקרה הזה זה עזר להציל את חייה של אם צעירה."
בנדפודי ציין כי עירוי rADAMTS13 דיכא את הנוגדנים האוטומטיים המעכבים של המטופל והפך את ההשפעות התרומבוטיות של iTTP. השפעה זו נצפתה כמעט מיד לאחר מתן rADAMTS13, לאחר שחילוף פלזמה יומי לא הצליח לגרום להפוגה.
"אני מאמין של-rADAMTS13 יש פוטנציאל להחליף את הטיפול הסטנדרטי הנוכחי עבור iTTP חריף. נצטרך ניסויים גדולים יותר ומתוכננים היטב כדי להעריך אפשרות זו", אמר בנדפודי.
ניסוי קליני שלב IIb אקראי של rADAMTS13 ב-iTTP החל.