תרופה ניסיונית מורידה את רמות השומנים 'רעים' בדם

שני מחקרים שפורסמו לאחרונה בכתב העת New England Journal of Medicine בדקו תרופה חדשה בשם Olesarsen, שנועדה להוריד רמות של שומנים "רעים" בדם שנקרא Triglycerides.

שני המחקרים הראו כי Olesarsen הפחית משמעותית טריגליצרידים.

Olesarsen, המיוצר על ידי Ionis Pharmaceuticals, מוריד גם את רמות השומנים האחרים בדם הקשורים לסיכון למחלות.

התרופה עשויה להיות מאושרת בקרוב לאנשים עם מצב נדיר הנקרא תסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית, אשר ככל הנראה יועילו לרוב מהתרופה.

האם כל שומני הדם מזיקים?

כ 95% מהשומנים שאנו אוכלים הם טריגליצרידים, מקור אנרגיה חשוב. לאחר האכילה, טריגליצרידים נכנסים בסופו של דבר לזרם הדם.

כשהם שם הם נוסעים לשרירים שבהם הם משמשים כאנרגיה, או לתאי הכבד והשומן לאחסון.

למרות שטריגליצרידים חיוניים לבריאות, רמות גבוהות קשורות לסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם ו שבץ.

כאשר רמות הטריגליצרידים גבוהות במיוחד, הרופאים מכנים זאת Hypertriglyceridemia. במקרים חמורים זה יכול להוביל ל דלקת לבלב חריפה -דלקת חריפה של הלבלב שיכול להיות קטלני במקרים חמורים.

תסמונת צ'ילומיקרונמיה משפחתית היא הפרעה נדירה המביאה לרמות טריגליצרידים גבוהות. לאנשים החיים עם מצב זה יש סיכון גבוה עוד יותר לפתח דלקת לבלב חריפה.

הפחתת שומנים "רעים" בזרם הדם

ההערכה היא כי לאחד מכל ארבעה אנשים בארצות הברית יש רמות טריגליצרידים גבוהות.

חלק מהאנשים הללו מגיבים היטב לתרופות כמו סטטינים. עם זאת, טיפולים בעלי השפעה ישירה על הטריגליצרידים מוגבלים.

שינויים מסוימים באורח החיים כמו אכילת תזונה בריאה, פעילות גופנית באופן קבוע והפסקת עישון יכולים גם לעזור להוריד את רמות הטריגליצרידים.

עם זאת, קנת פיינגולד, M.D., פרופסור אמריטוס לרפואה באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, שלא היה מעורב במחקר, אמר כי אנשים עם תסמונת צ'ילומיקרונמיה משפחתית "קשים ביותר להשגת שינויים באורח החיים. הם צריכים לעקוב אחר תזונה נמוכה במיוחד."

"לכן קשה מאוד להשיג ירידה מספקת ברמות הטריגליצרידים עם שינויים באורח החיים." יש אנשים ירוויחו, אך "בקרב חולים אחרים, טריגליצרידים מוגברים נובעים בעיקר מגורמים גנטיים, ושינויים באורח החיים יש רק השפעה מתונה", אמר.

המחקר Olezarsen וסיכון למחלות לב וכלי דם

המחקר הראשון רשם 154 משתתפים עם היפר-טריגליצרידמיה קשה או היפר-טריגליצרידמיה בינונית בתוספת סיכון לב וכלי דם.

הם קיבלו זריקות חודשיות של אולססן או פלצבו. חולים שקיבלו אולססן חולקו לשתי קבוצות: הקבוצה הראשונה קיבלה מינון של 50 מיליגרם (מ"ג) והקבוצה השנייה קיבלה מנה של 80 מ"ג.

בהשוואה לפלצבו, אלה שלקחו את אולססן היו בעלי 49.3% (קבוצת 50 גרם) ו-53.1% (קבוצת 80 מג) ברמות הטריגליצריד.

הם גם צפו בהפחתה משמעותית בשומני דם אחרים הקשורים לסיכון לב וכלי דם, כלומר APOC3, אפוליפופרוטאין B וכולסטרול שאינו HDL.

המחקר השני של אולססן ודלקת הלבלב החריפה

למחקר השני גייסו החוקרים 66 אנשים עם תסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית. המשתתפים, מחולקים לשלוש קבוצות, קיבלו פלצבו, 50 מ"ג אולססן כל 4 שבועות, או 80 מ"ג אולסרסן כל 4 שבועות. המחקר נמשך 53 שבועות.

לאחר 6 חודשים, החוקרים מצאו שמינון של 80 מ"ג הפחית משמעותית את רמות הטריגליצריד, בעוד שמינון של 50 מ"ג לא עשה זאת.

חשוב לציין כי הייתה גם ירידה בשכיחות דלקת הלבלב החריפה.

חוקרים מ- IONIS Pharmaceuticals הסבירו כי "רק מטופל אחד בקבוצה שלקח 80 מ"ג היה פרק של דלקת לבלב חריפה בהשוואה ל-11 בקבוצה שהופעלה פלסבו. ממצא חשוב זה תומך באפשרות שאולססן יהפוך לסטנדרט הטיפול בחולים עם [תסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית]."

יתרונות משמעותיים ללב ולבלב

צ'נג-האן חן, M.D., קרדיולוג התערבותי המאושר על ידי הלוח ומנהל רפואי של תוכנית הלב המבנית במרכז הרפואי Saddleback Memoriencare בלגונה, קליפורניה, אמר כי נראה כי אולסרסן "יעיל בהרבה מטיפולים קיימים בהורדת רמות הטריגליצריד. רמות בחולים עם רמות מוגברות קשות."

ג'רלד ווטס, פרופסור וינטרופ לרפואה פנימית באוניברסיטת מערב אוסטרליה, כתב עריכה על שני מחקרים חדשים.

האם התרופה תאושר? וואטס אמר כי הוא מצפה שאולססן יאושר בקרוב לטיפול בתסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית, אך אנו זקוקים למחקרים נוספים לאנשים עם רמות טריגליצרידים בינוניים עד גבוהים.

למרות שאולססן עשוי להועיל לאנשים עם רמות טריגליצרידים מוגברים, מרבית המומחים מאמינים כי הם ישמשו בעיקר אנשים עם תסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית.

"עבור אנשים אלה", הסביר פיינגולד, "אין כיום תרופות בארה"ב אשר יעילות בהורדת רמות הטריגליצרידים ולהפחתת הסיכון לדלקת לבלב. יש צורך דחוף בתרופה לטיפול במחלה נדירה זו הגורמת לתחלואה משמעותית."

הוא כינה את התרופה "התקדמות משמעותית בטיפול בחולים עם הפרעה זו."

האם ניתן להשתמש בתרופה זו לטיפול במחלות לב וכלי דם?

אמנם תוצאות אלה מרשימות, במיוחד עבור אנשים עם תסמונת צ'ילומיקונמיה משפחתית, אך היתרונות הכוללים עבור אנשים עם רמות טריגליצרידים גבוהות בינוני פחות ברורות.

"בחולים עם היפר-טריגליצרידמיה בינונית, הפחתת הטריגליצרידים הייתה מרשימה וטובה יותר מתרופות אחרות. הערה, אולסארסן לא רק הורידה את הטריגליצרידים, אלא גם הורידו את רמות ה- BDL ללא- HDL ורמות BI של אפוליפופרוטאין.

עם זאת, הוא הוסיף אזהרה: "מחקרים קודמים עם תרופות מורידות טריגליצרידים אחרות בקרב חולים שקיבלו טיפול בסטטינים לא הצליחו להדגים כי הורדת הטריגליצרידים מפחיתה את הסיכון למחלות לב וכלי דם."

אז לפני שהמליץ על אולססן לאנשים אלה, אמר פיינגולד, "אנו זקוקים למחקרים המדגימים כי טיפול בתרופה זו מצמצם את התפתחות טרשת עורקים ואת הסיכון לאירועים קרדיווסקולריים."

צ'נג תמך בהשקפה זו, "מחקרים ארוכי טווח הבוחנים בטיחות ויעילות יהיו צורך לפני שטיפול זה יתקבל בדרך כלל."

פיינגולד קרא גם למחקרים ארוכים וגדולים יותר כדי לבדוק אם התרופות בטוחות. הוא הסביר כי עדויות מסוימות מצביעות על כך שאולססן "עשוי להשפיע על טסיות הדם בחלק מהמטופלים."

המחקר מתפרסם ב new England Journal of Medicine.