כרומוזומים מלאכותיים יכולים לסייע בטיפול במחלות תורשתיות

על פי שירות העיתונות של מכון תאי הגזע, מדענים ממרכז בניית הכרומוזומים, הממוקם באוניברסיטת טוטורי ביפן, הצליחו להשיג כרומוזומים אנושיים מלאכותיים שניתן להשתמש בהם לטיפול גנטי או תאי כדי להיפטר ממחלות תורשתיות.

פרופסור מיטסואו אושימורה, המכהן בתפקיד מנהל המרכז, מנהל מחקר רציני מזה שנים רבות בתחום הטיפול במחלות בעלות אופי תורשתי על ידי החדרת כרומוזומים מלאכותיים של תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים, אשר נוצרים מתאים סומטיים מפותחים באמצעות שיטת ביטוי של ארבעה גנים (גורמי שעתוק).

החוקר הגיע למסקנה שהשיטה שהציע מאפשרת לטפל במחלות כמו ניוון שרירים דושן, מחלה מסוכנת של המערכת העצבית-שרירית שבה מתרחשים שינויים בסיבים שריריים. הגורם למחלה זו נחשב למוטציה של הגן הקשור לתהליך הסינתזה של חלבון מיוחד - דיסטרופין. והתסמינים ניכרים כבר בשנים הראשונות לחיים ומהווים איום חמור על הבריאות.

פרופסור אושימורה ערך את ניסוייו על עכברים משום ששיטה זו להשגת ראיות עובדתיות על יעילותן של שיטות טיפול מסוימות, תרופות וציוד רפואי מתאימה ביותר למחקר איכותי ואינה דורשת ציוד נוסף, כגון יחידה לסילוק פסולת רפואית, ציוד אבחון רב ואמצעי ניטור מצבם של החולים.

הניסויים אישרו כי ריפוי גנטי המבוסס על שימוש בכרומוזומים מלאכותיים מקדם באופן פעיל את הנורמליזציה של רקמת השריר בעכברים. הרעיון מאחורי השיטה החדשה הוא לבנות כרומוזום שחייב לשאת את מקטע ה-DNA הרצוי בצורה "מתוקנת" - ללא מוטציה. לאחר מכן, הכרומוזום מוכנס לתא גזע מוכן, המשמש כמעביר לגן "הנכון". לאחר מכן, בתהליך הטיפוח, מתקבלים תאים חדשים שניתן להשתיל אותם לאיברים או לרקמות שניזוקו מהמחלה.

מומחים מאמינים כי לטכנולוגיה החדשה עתיד מזהיר, שכן ניתן להשתמש בה כדי להחדיר חלקים גדולים של DNA לתאים ללא חשש לשלמות הגנום הקיים. היתרונות של כרומוזומים שנוצרו באופן מלאכותי על פני מערכות ויראליות או וקטוריות אחרות הם היכולת הגנטית העצומה שלהם, יציבות ברמה המיטוטית, היעדר איומים על הגנום המארח והיכולת להסיר כרומוזומים שעברו שינוי מתאים.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]